關鍵詞：衛生技術評估 罕見病 成本 效果 

摘要：罕見病是一類發病率和患病率均較低的疾病,中國于2018年出版第一批罕見病目錄,列出了121種罕見病,目錄的出版讓罕見病政策有據可依。衛生技術評估(HTA)是對衛生技術的安全性、有效性和經濟學特性等進行的系統評估,其對于罕見病診斷、治療技術的合理選擇有著重要的意義。但由于罕見病患病人數少、異質性高、治療花費較高,罕見病相關的HTA有著很大的特殊性和挑戰。本文總結了發達國家在罕見病的HTA中應用的方法,包括罕見病藥物的特別評估流程、對于低質量證據的采納及常規成本-效果比的調整等,通過以上方法保證新的診斷、治療技術在罕見病中的應用。中國HTA尚處于起步階段,對于罕見病的評估則更加缺少經驗。但罕見病目錄的出版,對HTA在罕見病領域的應用將起到極大的促進作用。相信隨著目錄出版,會使中國罕見病診斷、治療技術評估水平更進一步提升。

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