關鍵詞：罕見病 臨床試驗 臨床審評 

摘要：罕見病藥物一直是藥物研發中的薄弱環節,許多國家對罕見病藥物的研發、上市均給予積極鼓勵的政策,促進了罕見病藥物的發展。近年來,為緩解中國罕見病藥物缺乏現狀,滿足臨床迫切需求,國家出臺了一系列政策鼓勵罕見病藥物的研發。目前有大量的罕見病藥物在中國申請進行臨床試驗或提出上市申請,對臨床審評帶來了新的挑戰。本文對罕見病藥物審評工作中遇到的問題進行梳理,并參考美國罕見病藥物研發的技術標準對相關問題進行探討,以期為中國罕見病藥物研發、評價提供新的思路。

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